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amshrihari · 4 years ago

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MUCOPOLYSACCHARIDOSIS MPS TREATMENT MARKET ANALYSIS

Mucopolysaccharidosis (MPS) Treatment Market, By Treatment (Enzyme Replacement Therapy and Stem Cell Therapy), By MPS Type (MPS-I, MPS-II, MPS-IV, MPS-VI, MPS-VII, and Others (MPS-III and MPS-IX)), By End User (Hospitals, Specialty Clinics, and Others), and by Region (North America, Latin America, Europe, Asia Pacific, Middle East, and Africa) - Size, Share, Outlook, and Opportunity Analysis, 2020 – 2027

Press Release: MPS Treatment Market

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Mucopolysaccharidosis refers to a group of inherited conditions in which the body is unable to properly breakdown mucopolysaccharides, a long chain of sugar molecules that are found in the body. As a result, these sugars build up in cells, blood, and connective tissues, which can lead to several health problems. There are seven forms of mucopolysaccharidosis. Generally, most of the affected people appear healthy at birth and experience a period of normal development, followed by a decline in physical and/or mental function. As the condition progresses, it may affect appearance, physical abilities, organ and system functioning, and in most cases, cognitive development. The underlying genetic cause varies by form. Most cases are inherited in an autosomal recessive manner, although one specific form (Type II) follows an X-linked pattern of inheritance. Treatment is based on the signs and symptoms present in each person.

The global mucopolysaccharidosis (MPS) treatment market is estimated to be valued at US$ 1,566.5 million in 2020 and is expected to exhibit a CAGR of 9.8% over the forecast period (2020-2027).

Figure 1. Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Treatment Market Share (%) in Terms of Value, By Region, 2020

Increasing product approvals by regulatory authorities for better treatment outcomes is expected to propel the market growth over the forecast period

Key players operating in the market are focusing on obtaining approvals for their advanced therapeutics and this is expected to drive the market growth over the forecast period. For instance, in June 2019, Biomarine Pharmaceuticals Inc. received approval for its Vimizim (elosulfase alfa) from National Medical Products Administration (NMPA) for the treatment of patients with mucopolysaccharidosis type IVA (MPS IVA), also known as Morquio A syndrome. Vimizim is the first treatment in China approved for this condition.

Adoption of inorganic growth strategies by key players is expected to drive the market growth over the forecast period

Market players are more focused on adoption of inorganic growth strategies such as collaborations and partnerships to strengthen their position in the global mucopolysaccharidosis (MPS) treatment market. For instance, in May 2018, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. and Rentschler Fill Solutions, a contract manufacturing organization (CMO) and aseptic fill and finish services expert company, collaborated for the production of injectable Mepsevii (vestronidase alfa), a recombinant form of the human enzyme beta-glucuronidase, to treat patients with mucopolysaccharidosis (MPS) VII, a rare genetic disorder.

Global Mucopolysaccharidosis (MPS) Treatment Market – Impact of Coronavirus (Covid-19) Pandemic

The coronavirus disease (COVID-19) pandemic is the most recent outbreak, which was first reported on December 31, 2019, in Wuhan, China. The World Health Organization declared coronavirus disease (COVID-19) as a pandemic on March 11, 2020.

According to the Coronavirus Disease (COVID-19) Weekly Epidemiological Update by the World Health Organization, around 27 million cases and 900,000 deaths due to coronavirus disease (COVID-19) were reported on September 06, 2020 across the globe.

According to the Coronavirus Disease (COVID-19) Weekly Epidemiological Update by the World Health Organization, the coronavirus disease (COVID-19) cases in different regions reported on September 06, 2020 are as follows:

WHO Regions New cases in last 7 days Cumulative cases The Americas 862,478 14,001,390 South-east Asia 616,795 4,689,943 Europe 247,125 4,475,267 Africa 38,639 1,083,152 Eastern Mediterranean 92,699 1,996,246 Western Pacific 28,907 516,478

COVID-19 can affect the economy in three main ways; by directly affecting production and demand, by creating disruptions in distribution channels, and through its financial impact on firms and financial markets. Due to nationwide lockdowns, several countries such as China, India, Saudi Arabia, UAE, Egypt, and others are facing problems with regards to transportation of products and raw materials from one place to another, which is expected to limit the market growth during the forecast period.

Mucopolysaccharidosis (MPS) Treatment Market: Restraints

High cost of therapeutics coupled with poor diagnosis are expected to hinder growth of the global mucopolysaccharidosis (MPS) treatment market during the forecast period. Therapeutics for MPS treatment include Vimizin (elosulfase alfa), which is administered for the treatment of MPS IV (Morquio Syndrome) and which, at the time of launch in the market, was estimated to cost US$ 380,000 for annual treatment. Hence, due to the high cost of treatment, patients in the emerging economies such as India cannot afford these therapeutics.

Another key limiting factor is the delay associated with the diagnosis of mucopolysaccharidosis. For instance, according to the study published in 2018, in the Orphanet Journal of Rare Diseases, there is a failure in diagnosis of the two ultra-orphan diseases of mucopolysaccharidosis type I and mucopolysaccharidosis type III.

Key Players

Major players operating in the global mucopolysaccharidosis (MPS) treatment market include Takeda Pharmaceutical Company Limited, BioMarin Pharmaceuticals, Inc., Ultragenyx Pharmaceutical Inc., Sarepta Therapeutics, Abeona Therapeutics Inc., Eloxx Pharmaceuticals, Esteve, Immusoft Corporation, Inventiva, GC Pharma, JCR Pharmaceuticals Co Ltd., RegenxBio Inc., Sangamo Therapeutics, Inc., Bioasis Technologies Inc., and Paradigm Biopharmaceuticals Ltd.

About Us:

Coherent Market Insights is a global market intelligence and consulting organization focused on assisting our plethora of clients achieve transformational growth by helping them make critical business decisions.

What we provide:

Customized Market Research Services

Industry Analysis Services

Business Consulting Services

Market Intelligence Services

Long term Engagement Model

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Coherent Market Insights Pvt. Ltd.

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pharmaphorumuk · 6 years ago

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Can managed access agreements help unlock access through the NICE Highly Specialised Technology Appraisal Process?

The National Institute for Health and Care Excellence (NICE) process for single technology appraisals (STA) has been established for many years with clear cost effectiveness thresholds.

Highly specialised technology (HST) appraisals bring significant challenges for both the marketing authorisation holder (MAH) and for the NICE committee and clinical experts. These are:

Small clinical trial population data sets

Clinical trial data may not fully represent all patients included in the label

Regulatory approval is often granted as conditional approval, perhaps at phase 2, or in the absence of long-term outcomes data (recognised unmet medical need)

Epidemiological data are often uncertain and what is in the published literature may over-estimate the actual country prevalence

Disease-specific quality of life measures are often absent or in development and generic quality of life measures may not have been included

Pharma companies seek premium pricing in the perceived absence of robust clinical data

What then, if any, is the role of the managed access agreement (MAA)?

MAAs have been used in STAs for some time, particularly in oncology. The concept was initially introduced as part of the first interim HST appraisals process for the review of Vimizim® (Biomarin) in an attempt to overcome objections and allow for approval. The goal of the MAA is to help define which sub-populations are most severe and also which are most likely to benefit from the technology. This can allow for systematic ‘real world’ data collection where the available clinical data are limited with the intention being to reduce the ‘risk’ to the NHS that they will invest in a technology that proves over time to be ineffective.

An MAA may also help to remove uncertainty in groups of patients where outcomes are not proven or there is a question of value.

Why is this important?

Payers want predictability of patient outcomes and certainty of budget impact

Patient population x price = budget impact

The more certain we can be about patient numbers, the more confident payers will be about our prediction of budget impact; an MAA may define the number of patients who can access treatment over the life of the MAA, however, appropriate patients need to be defined i.e. there is a need to identify those patients most likely to be responders or most likely to benefit from the technology.

Proving Benefit

An MAA may allow for the collection of health outcomes data reflecting the correct endpoints in the eyes of payers; these may differ from clinical endpoints required for regulatory approvals. The systematic collection of health-related quality of life scores and collection of clinical data in populations covered by the label but not adequately represented in clinical trials, may allow a compelling case for ongoing funding of the technology at the end of the agreed data collection period.

Affordability

There is an increasing need to justify that the benefit really is worth the additional cost and price needs to reflect value. The NHS has placed a cap on rare disease expenditure and so for each HST which falls outside this cap, there is the difficult challenge of how to demonstrate value and how to bring the technology within the boundaries that the NHS can afford. An MAA may help to do this but not all HSTs will require an MAA.

What is an MAA?

An MAA is required to define amongst other things: patients most in need; patients most likely to benefit (these two groups may not be the same); start, stop and monitoring criteria; risk-sharing measures to protect the NHS if the technology does not work; commercial terms mutually agreed by the NHS and the company; quality of life benefits allowing for QALY calculation.

The challenge, though, is that to reach the stage of negotiating risk-sharing measures and commercial terms with the NHS, each MAH must first define the clinical criteria for the MAA and redefine the value proposition for the technology and have these agreed by the NICE committee. However, without robust commercial terms, with revision of costs being part of that, it becomes challenging to redefine the value proposition and so a circular debate may ensue. You will need to have cost/incremental cost effectiveness ratio (ICER) close to or below the £100,000 threshold before NICE is likely to agree to creating an MAA.

It is certainly the case that while the NHS must adopt a positive NICE opinion, they may not like the price that they will be compelled to pay as a result.

Whilst there is now formal NICE guidance on MAAs on their website, the guidance is limited and so it is essential to use precedents. An MAA may be used to limit patient access and reduce the number of patients eligible for treatment or the scope may be narrower than your marketing authorisation.

Vimizim® MAA allowed all patients to start with aggressive ‘stop’ criteria

Strensiq® MAA restricted patient starts to the most severe with the expectation that all children would remain on treatment for the 5-year duration

An MAA is a hybrid document. To begin developing an MAA, you must assume it’s a clinical document, BUT you must have commercial agreement for the end points collected. It’s also highly unlikely that all patients will meet eligibility criteria, so which sub-populations are you prepared to trade off?

Measuring quality of life with an MAA

Including an appropriate quality of life tool will be used to determine population benefit and may be linked to any rebate or discounts you sign up to. Whatever tool is used, it is important that this can be used to calculate QALYs.

High population QALY gain (meeting or exceeding that in your NICE submission) = NHS pays higher (discounted) price for the drug

Lower than expected QALY gains = company rebates a proportion of revenue to the NHS or agrees a lower price up front

Disease-specific tools may also be included but unless these can be translated into the calculation of QALYs, they may have no use as part of an MAA and can be an important cost for the company.

Building in QoL data collection is not straightforward – most NHS clinics do not have the capacity to perform even EQ5D questionnaires – so you may need to perform separate data collection.

How to develop an MAA

Good communication is a major factor in developing and implementing your MAA, both internally and externally. Most clinicians will have little or no experience of the NICE process and creating an MAA. Clinicians and patient advocacy groups will generally need to be educated. Both stakeholder groups, as well as clinical representatives of NHS England are essential to developing an MAA as they will be the ones who need to implement it in clinical practice, as well as champion the concept to the patients with the disease in question.

It’s important to understand that

An MAA is not a clinical guideline

The more you put in as start criteria, the more you need to monitor and the more data you need to collect – which is logistically challenging and costly

You need hard end points with reference ranges

You will need to include quality of life scores even if clinicians think this is irrelevant to clinical decision making

What is your baseline? If you are transferring patients from a clinical trial or compassionate use to an MAA do you use the trial entry baseline or MAA entry baseline?

Once agreed with NICE, the MAA is mandatory if patients want to go on treatment. They must sign consent and agree to all the conditions laid out in the MAA; there is no other way to get NHS-funded treatment in England for an HST once NICE has made their decision.

Key learnings

If you are engaged with the NICE HST process an MAA may be required so plan ahead.

Be prepared to submit a draft with your dossier – think ahead and get physician and patient group input into the draft ahead of dossier submission

Keep it as simple to administer and as clinically relevant as possible – you will have to bear the administration costs

Get your patient estimates as close to certain as possible and don’t rely on the literature – it’s probably wrong!

Budget impact and cost per QALY are key

Ensure any quality of life tool can be converted to allow QALY calculation.

Decide what you are prepared to trade off.

If you want access for all patients, you will have to drop the price!

Learn from past mistakes – speak to companies who have gone through this before

About the author

Emma Harvey is an independent medical affairs consultant specialising in rare disease and biotech. She has been involved in two NICE Highly Specialised Technology (HST) Appraisals, having represented Alexion as clinical lead for Strensiq

(asfotase alfa) and Kanuma

(sebelipase alfa). She represented Alexion at the first ever appeal against a NICE Final Evaluation Determination (FED) for an HST, for sebelipase alfa. For both these products she led on the creation of managed access agreements, working closely with expert physicians, patient groups and NHS England. Since becoming independent, Emma has, amongst other things, been advising other companies on their NICE HST clinical dossiers, and whether a Managed Access Agreement (MAA) might help to address unanswered questions.

Emma has worked in industry for 19 years and is a Fellow of the Faculty of Pharmaceutical Physicians and a Member of the Royal College of Physicians.

Emma can be contacted at [email protected]

The post Can managed access agreements help unlock access through the NICE Highly Specialised Technology Appraisal Process? appeared first on Pharmaphorum.

from Pharmaphorum https://pharmaphorum.com/market-access-2/can-managed-access-agreements-help-unlock-access-through-the-nice-highly-specialised-technology-appraisal-process/

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fmihealthcare-blog · 6 years ago

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Mucopolysaccharidosis (MPS) Treatment Market will expand at a healthy CAGR of 6% by 2029

A market study presented by FMI ' Mucopolysaccharidosis Treatment Market: Global Industry Analysis 2014-2018 and Opportunity Assessment 2019-2029,' explains the significant factors influencing the current market structure.

According to research, the mucopolysaccharidosis treatment is still emerging, and different geographies have implemented standard treatment options for the condition. However, there is no universally accepted treatment pattern for mucopolysaccharidosis. Mucopolysaccharidosis falls under rare diseases, which is a complex, diverse, constantly evolving field, and there is a significant shortage of medical and scientific data related to it. Mucopolysaccharidosis treatment and diagnosis involves complex managing requirements, which include long-term care, rehabilitation support, and a continuous treatment plan.

Research Activities Uplift Stem Cell Therapy Application in MPS Treatment

In the present scenario, the drugs that are considered for mucopolysaccharidosis treatment, such as aldurazyme, naglazyme, vimizim, elaprase, mepsevii and hunterase, are the only regulated and recommended drugs present in the market. These drugs fall under enzyme replacement therapies, however, with present research initiatives for stem cell therapies, the latter is considered a prominent mucopolysaccharidosis treatment. Clinical research shows that stem cell transplantation covers a large area that is not covered with the more frequently recommended practice of enzyme replacement therapies, which changes the current market structure for mucopolysaccharidosis treatment, prioritising the latter.

Stem cell therapy is a therapeutic option for mucopolysaccharidosis patients suffering from a severe phenotype, as research shows the method can preserve neurocognition or can even help break the progressive neurodegeneration. The method is provided with strict selection criteria, which is followed by maintained regulations. Research shows that stem cell therapy as a treatment option is gaining popularity among healthcare professionals for mucopolysaccharidosis treatment, which can be attributed to the relation of its better reach towards a normal health condition for the patient.

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Enzyme Replacement Therapy Remains Lucrative for Market Investors

As per further assessments of the mucopolysaccharidosis treatment market, it has been difficult to collect epidemiological data pertaining to rare diseases, especially mucopolysaccharidosis treatment, which is likely to impede the actual estimation of the economic burden associated with the condition. The cost estimation for each mucopolysaccharidosis treatment type is affecting and, in turn, creating a more vulnerable situation for the businesses and disrupting research & development activities for each company.

Enzyme replacement therapy is the most attractive segment for investors, however, the unavailability of reimbursement plans and precise treatment plans is encouraging most patient in developing regions to opt for symptomatic treatments instead of enzyme replacement therapy, which is still considered to be the standard mucopolysaccharidosis treatment.

Key Players Focus on Clinical Research of Treatment Models

The report segments the mucopolysaccharidosis treatment market into seven regions to elaborate on the regional trends pertaining to the treatment plan. Major players are focusing on increasing their market share in the Asia Pacific market through strategic collaborations with regional research institutes. There is a lack of awareness about rare diseases among the general public as well as in medical healthcare facilities in several emerging economies. According to a survey and industry report, it takes patients in the US an average of 7.6 years and patients in the UK an average of 5.6 years to actually receive a proper diagnosis. Moreover, it involves a team of healthcare professionals to actually get the right mucopolysaccharidosis treatment and diagnosis pattern for reported cases.

Manufacturers are in the process of introducing a considerable number of mucopolysaccharidosis treatment options, which are currently under clinical trials. An estimated 160 and above clinical trials are being performed for mucopolysaccharidosis treatment. Thus, ensuring that the manufacturers take this mucopolysaccharidosis treatment market to be lucrative and potential rich in terms of revenue. Medical research institutes play an important role in this particular market. They are expected to be the bridge between treatment plans and economical solutions for manufacturers, thus leaving an explicable and lucrative model for mucopolysaccharidosis treatment.

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The mucopolysaccharidosis treatment market includes companies such as BioMarin Takeda Pharmaceutical Company Limited, Sanofi S.A., and Ultragenyx Pharmaceutical Inc. BioMarin accounts for a significant value share in the present mucopolysaccharidosis treatment market. The currently existing promising drug types are expected to face competition from emerging candidates. In addition the mucopolysaccharidosis treatment products of other companies, such as Sangamo Therapeutics, Inc., REGENXBIO Inc., Sarepta Therapeutics, Abeona Therapeutics, Inc., and others, are also in the pipeline.

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catanduvasmais · 6 years ago

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Medicamentos para as mucopolissacaridoses IV A e VI serão oferecidos pelo Sistema Único de Saúde

A CONITEC (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias) acaba de incorporar Vimizim® (alfaelosulfase) e Naglazyme® (galsulfase) junto ao SUS (Sistema Único de Saúde) para o tratamento das mucopolissacaridoses do tipo IV A e VI, respectivamente. A decisão de incorporação beneficiará centenas de pacientes que não precisarão mais recorrer à judicialização para conseguir tratamento.

“Essa é uma…

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lvarofarmaceuticatop19decat-blog · 7 years ago

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LOS DOCUMENTOS MÁS RELEVANTES SOBRE FARMACIAS DEL PLANETA

La traducción corta es que hay una demanda de hechos interesantes sobre la industria farmacéutica. Desprovisto confiscación, descubrí quince hechos alucinantes para que los elijas para tus propósitos. Algunos hechos vinieron de las mismas fuentes, así que amplié tu lista. A insistencia

encontrará una sumersión profunda de mi

indagación y los hechos asombrosos que pude desenterrar para usted.

Personalmente me gustó encontrar esto porque aprendí muchos hechos interesantes sobre la

industria farmacéutica que no conocía primeramente.

Las Farmacias utilizan sustancias segun el examen,

para tratamientos o prevención de dolores y para curar funciones orgánicas.

Los registros de plantas medicinales y minerales datan de antiguas civilizaciones chinas, hindúes y mediterráneas. Los médicos

griegos antiguos tales tal Facultativo utilizaron una diversidad de drogas en su profesión. mientras el el siglo Xvi d.C., luego de que la medicina blanco comenzó a recobrar de su largo sueño

durante la Edad Media y Oscura, la práctica farmacéutica comenzó a desarrollarse

vertiginosamente. En mil quinientos cuarenta y seis apareció la primera relación (lista de medicamentos y su preparación) en

Alemania, y se considera que la profesión de apoteca comenzó en 1617 con la fundación de la Society of

Apothecaries en Londres. Entre los primeros productos farmacéuticos modernos se encontraban los anestésicos; la sedante se utilizó

por primera vez cercanías de 1804, el cosmos en 1842, el cloroformo

en mil ochocientos cuarenta y jirón y la cocaína en 1860. Otras sustancias

aisladas en el siglo Xix fueron la estricnina (1817), la quinina (1820) y la alcaloide (1828). Joseph Lister utilizó por primera vez el fenol

(ácido carbólico) para prevenir la epidemia en mil ochocientos sesenta y cinco

Los productos farmacéuticos se clasifican generalmente por grupo químico, por su forma de ejercer en el

organismo (efecto farmacológico) y por su uso terapéutico. Los alcaloides fueron los primeros productos farmacéuticos puros

derivados de sustancias naturales (plantas); incluyen quinina, nicotina, cocaína, atropina y sedante. Los fármacos

de vender o comprar Farmacias origen animal incluyen extractos glandulares que contienen hormonas, a modo la insulina, para su uso en el tratamiento de la

diabetes.

En la preparación de las porción, muchos productos farmacéuticos son molidos a diferentes grados de finura.

Muchas sustancias medicinales se agregan al linfa, al alcohol o a demás

adinerado para que se puedan usar en forma de solución. Estos pueden incluir espíritus, elixires y tinturas. Los ungüentos son una de

las muchas preparaciones semisólidas, que igualmente incluyen cremas, pastas y jaleas. Los productos farmacéuticos

sólidos incluyen píldoras, tabletas, pastillas y supositorios. En esta forma los compuestos son más estables, con menos inseguridad de reacción química, y la dosis es más fácil de determinar. Aun se simplifica el

provisión y el envoltura, y la obtención de formas sólidas es

más eficiente.

El número de nuevas recetas mensuales de medicamentos que tratan la adicción a los opiáceos cerca de se

duplicó en los últimos dos años, según nuevos datos, mientras que las recetas de analgésicos opiáceos siguieron

disminuyendo. A medida que caen las recetas de opiáceos, aumentan las recetas de medicamentos para tratar la adicción

Los cambios en el cálculo reflejan un aumento de los esfuerzos en medio

de los encargados de formular políticas y el sistema médico para hacer frente a la peste nacional de opioides, que está matando a más de

ciento quince personas todos los días. Pero asimismo subraya las preguntas sobre si alguien pacientes con aflicción están siendo subtratados hoy en amanecer, y si el endurecimiento de la prescripción en los últimos años ha contribuido al acrecentamiento de las muertes por sobredosis de heroína y especialmente de fentanilo.

Aunque el número de personas que toman medicamentos para combatir la adicción está aumentando, sigue siendo una pequeña fracción de los

aproximadamente 2,6 millones de personas que se cree que sufren de "trastorno por uso de opiáceos" o

adicción. El mando federalista ha estimado que valla del veinte por centenar de ellos están recibiendo algún carácter de tratamiento, pero de ellos, sólo un tercio está recibiendo buprenorfina, naltrexona o metadona, los tres medicamentos

aprobados por la Administración de Drogas y Alimentos.

El número de personas que recibieron analgésicos opiáceos recetados por primera vez se redujo en 7.8 por centenar

mientras 2017, depende http://query.nytimes.com/search/sitesearch/?action=click&contentCollection&region=TopBar&WT.nav=searchWidget&module=SearchSubmit&pgtype=Homepage#/Compra venta farmacia el informe, a empalme de agrandar en menos de uno por ciento el año

preliminar

Efectos secundarios ambientales de los medicamentos

¿Cómo afectan los medicamentos para uso humanitario y veterinario en suelos y masas de agua a

la robustez humana y al medio ambiente?

Los medicamentos desempeñan un papel importante en el tratamiento y la prevención de enfermedades tanto en humanos tanto en animales.

Pero se deuda a la propia naturaleza de los medicamentos, que asimismo

pueden tener efectos indeseables sobre los animales y los microorganismos del medio medio. Aun los efectos secundarios sobre la fortaleza humana y animal se investigan a menudo en

estudios exhaustivos de seguridad y toxicología, los posibles efectos ambientales de la elaboración y el uso de drogas no se comprenden bien y sólo últimamente se han convertido en un tema de

interés para la averiguación. Cierto de los efectos de

varios compuestos - particularmente los antihelmínticos en medicina veterinaria y terapéuticos

antibacterianos - ahora se conocen (Daughton & Ternes, 1999; Boxall et al, 2003a, 2004a; Floate et al, 2005), pero hay muchas otras

sustancias que pueden afectar a los organismos en el medio medio. Esto se complica aún más por el hecho de que

cierto productos farmacéuticos pueden tener efectos sobre las bacterias y los animales bastante por debajo de las concentraciones comúnmente utilizadas en las pruebas de seguridad y efectividad. Asimismo, los productos de descomposición y la combinación de diferentes

compuestos biológicamente activos pueden tener efectos imprevistos en el medio estado. Si bien puede ser seguro apropiarse que estas sustancias no dañan sustancialmente a los seres

humanos, sólo recientemente hemos comenzado a explorar si y

cómo afectan a una amplia matiz de organismos en el medio ámbito y lo

que esto significa para la energía ambiental.

Apenas hemos empezado a investigar si y cómo afectan a una amplia matiz de organismos en el medio medio y lo que esto significa para la salubridad ambiental.

No se pasivo subvalorar la magnitud de este problema

potencial. Más de 10 millones de mujeres sólo en los Estados Unidos usan anticonceptivos orales, los cuales eventualmente encuentran su camino

hacia el medio ámbito. Se produce y se utiliza una amplia gradación de

medicamentos humanos, incluidos los antibióticos, las estatinas o las citotóxinas utilizados en el tratamiento del cáncer, alguien de los cuales son miles de toneladas al año. Es difícil obtener información sobre el número de medicamentos humanos utilizados, pero datos recientes del Canadá

cuentan que los medicamentos de alto consumo incluyen el acetominofeno, el ácido

acetilsalicílico, el ibuprofeno, el naproxeno y la carbamazepina (Metcalfe et al., 2004). Grandes cantidades de medicamentos veterinarios,

tanto los antibacterianos, los antifúngicos y los parasiticidas de la acuicultura y la labranza, incluso pueden contribuir a la degradación del medio atmósfera, básicamente porque a menudo se introducen directamente en el suelo y las aguas superficiales, a diferencia de los

medicamentos para uso hombre, que suelen pasar primero por una planta de tratamiento de aguas. Se estima que el uso de antibacterianos en la acuicultura sólo en los Ee.uu. oscila a través de

92.500 y ciento noventa y seis con cuarenta kg por año (Benbrook, 2002), mientras que las estimaciones del uso

total de antibacterianos en la agricultura de los Ee.uu. oscilan dentro 8,5 y 11,2

millones de kg por año (Nawaz et al, 2001; Mellon et al, 2001).

Estas terapias humanas y veterinarias se liberan en el medio estado de varias maneras (Fig. 1). Los residuos

liberados mientras el proceso de explotación pueden eventualmente entrar en las

aguas superficiales. Ulteriormente de la administración, los medicamentos humanos son absorbidos, metabolizados

y luego excretados en el costumbre de servicios. Suelen pasar por una planta de

tratamiento antes de llegar a las aguas receptoras o al suelo mediante la

aplicación de lodos de depuradora. Los antibacterianos para el tratamiento de peces o camarones en la acuicultura se liberan directamente en las aguas

superficiales. Los medicamentos veterinarios utilizados para tratar a los animales de heno se excretan en el suelo

o en las aguas superficiales. En los tratamientos de grey intensiva, es probable que estos fármacos entren indirectamente en el medio medio a través de la aplicación de purines y basura como fertilizantes. Otras vías de

entrada de menor importancia son las emisiones atmosféricas y la expulsión de medicamentos y

contenedores no utilizados.

Vías de entrada de los productos farmacéuticos en el medio ambiente

Por primera vez en la historia, el dispendio boticario

universal cruzó la meseta de los un billón de dólares en dos mil catorce Piénsalo por un

momento: un billón de dólares equivale al 1,3% del Pib mundial, y es superior al Pib periódico acumulativo de todos los países del mundo menos 15.

Los 5 medicamentos más caros del mundo:

Glybera: €1.21 millones de gasto mayorista por año Soliris: €700,000 al por mayor por año Naglazyme: €485,747

chocolate mayorista por año Vimizim: €380,000 hachís al por mayor por año

Elaprase: €375,000 hachís al por mayor por año

En centro, el mundo gasta sólo aproximadamente de una cuaresma parte de la cantidad que dedica a los medicamentos de uso efímero en medicamentos para animales. Pero esa inversión se utiliza para cubrir las innovaciones en robustez animal de los 24.000 millones de pollos del mundo, más de un millones de cabezas de hato vacuno y carnero, setecientos cincuenta millones de cerdos y cabras, 500 millones de perros y cuatrocientos millones de gatos.

Para poder compensar por una prescripción mensual de Nexium, el popular medicamento para el retroceso ácido, una aseguradora en los Estados Unidos remuneración, en mitad, $215 por consumidor. Sin retención, la misma prescripción en los Países Bajos pendiente aledaños de una espinela parte menos, sólo 23€.En general, las estimaciones mundiales de la alteración de medicamentos son ambiguas, dependiendo de la región, pero las proporciones oscilan en medio de el 1% de las ventas en los países desarrollados y más del 10% en los países en desarrollo. En regiones específicas de África, Asia y América Latina, las posibilidades de comprar un medicamento adulterado pueden ser superiores al 30%.

Las muertes por sobredosis de opioides recetados se han cuadruplicado desde 1999, al igual que las ventas de estos medicamentos recetados. De 1999 a 2014, más de ciento sesenta y cinco personas murieron en España. por sobredosis relacionadas con opioides recetados.

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travelnursebabes · 7 years ago

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UCLA Goodbyes

UCLA Bowyer Clinic wrap-up: 9 months later

November 30th was our last day at our beloved clinic at UCLA. Crazy to think that our start date there was all the way back on March 6th. Our workflow was much different here than our first clinic. We were assigned 1 patient every hour, except for at noon, which was built in for lunch breaks. In an average day, we would have 6-7 patients with various different treatments. Excluding the actual hands-on time with our patients, we were responsible for:

Checking if orders & labs (the correct ones needed) are signed, and if not, getting in touch with the NP or MD

Investigating multiple treatment plans, and determining which treatment they were due for that day (studying the provider’s notes)

Contacting the study coordinators to get the OK to proceed

Ensuring that the next few treatments for our patients were scheduled

Our nursing tasks also varied a bit:

Common chemos given: aBFM, FOLFOX, FOLFORI, cisplatin, etoposide, daratumumab, velcade, azacitadine, carfilzomib, IVP Vincristine, Doxorubicin, Cetuximab, Avastin, Nivolumab, Campath, Mitomycin, Vinblastine, Herceptin, Perjeta, Carboplatin, Topotecan, Irinotecan, Methotrexate, Paclitaxel, Abraxane, Decitabine, Gemzar, Arsenic

Common Rheum/Lupus/ MS/ other given: Remicade, Rituxan, Tysabri, Benlysta, Actemra, Orencia, Ferric gluconate, Solaris, Fabrazyme, Vimizim, high dose prednisone

Stem cell mobilization: Neupogen & Dexamethasone

Blood products, IVIG, Albumin

UCLA’s Bowyer Clinic also does outpatient Autologous Stem Cell Transplants! One nurse is assigned to the BMT side, with anywhere from 1-3 transplant patients. As travel nurses, we were never trained to be assigned back there, but we did treat these patients on the weekends.

Our time spent here lead to more friendships with patients, family members, coworkers etc, than we could’ve ever imagined! We’re not sure if it was the extra time we spent there or the younger patient population, but damn we sure got lucky.

We find it so important to really get to know our patients. Yes, being a nurse is a job, but going the extra mile to form relationships with patients not only assists in providing better, more thorough care, but also keeps us engaged every minute at work. It’s truly amazing that we both have the same nursing philosophy, and patients are the first to notice and laugh at the #travelnursebabes.

If we can get our patient’s minds off of their treatment, even just for the 30mins-8hours they’re with us, then we have succeeded. Between talking about their lives, to catching up on their family, to sharing our crazy weekend adventures, time flies by and they’re out the door.

Our last week at the clinic was definitely bitter-sweet. We’ve never felt more loved than we did at this clinic. We received countless sweet words & treats from patients, clinic staff, and nurses/NP’s/MD’s. The perfect way to wrap up our time there, was at the Holiday party at our manager’s house on our final night. We enjoyed delicious food and wine, and even better was the amazing company of our Bowyer nurses. We were gifted all sorts of UCLA gear to rock in our next assignments, along with custom made “Travel Nurse Babes” signs. We love you guys & will miss you dearly!!

We asked permission of everyone to use their photo for this blog. Permission was granted and names are kept confidential.

#UCLA #california #travelnurse #travelnursebabes #travelnursing

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health-aim-blog · 9 years ago

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#vimizim

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littleroma · 5 years ago

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3 years ago I started Vimizim!

I don't know if you guys remember but three years ago today I started on a drug called Vimizim. I have a rare genetic condition and I was waiting a long time to go on the drug. I was thinking today about what I have managed to achieve since and thought I would list a few;

Six weddings, I have read more and more books, I have fallen in love with another wee doggy called Luna, I have started writing a book, I have started listening to podcasts, I went to a charity gala dinner this summer, and so much that I’m probably not thinking about

#personal #about me #Vimizim #Drug Infusions #Three Years hopefully more to come

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healthaim · 9 years ago

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‘Go’ Signal May Be Given To The First-Ever Drug For Morquio Syndrome Vimizim, the first-ever drug for Morquio Syndrome may be given a nod of approval from health regulator NICE in the England. The drug is the only hope for those who are suffering from the degenerative condition that shortens life expectancy to an average of 25 years. Vimizim has been proven to ... http://www.healthaim.com/go-signal-may-given-first-ever-drug-morquio-syndrome/27861

‘Go’ Signal May Be Given To The First-Ever Drug For Morquio Syndrome - http://www.healthaim.com/go-signal-may-given-first-ever-drug-morquio-syndrome/27861

Vimizim, the first-ever drug for Morquio Syndrome may be given a nod of approval from health regulator NICE in the England. The drug is the only hope for those who are suffering from the degenerative condition that shortens life expectancy to an average of 25 years. Vimizim has been proven to ...

#England #NICE #signs and symptoms of Morquio syndrome #Vimizim

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pharmaphorumuk · 6 years ago

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NICE in talks with Biogen after rejecting SMA drug

Cost-effectiveness body NICE has rejected Biogen’s Spinraza (nusinersen) therapy for the rare genetic muscle wasting disease spinal muscular atrophy (SMA) because of its high cost – but is in further discussions with the manufacturer to strike a special deal to make the therapy available on the NHS.

NICE is now in talks with Biogen over a “managed access” scheme to limit the financial risks to the NHS.

For example the first agreement of this type allowed patients access to BioMarin’s Vimizim (elosulfase alfa), where patients remain on the drug as long as it continues to work.

These schemes are rare outside of the Cancer Drug Fund, which provides interim access to oncology medicines where evidence is uncertain.

Managed access schemes are also used in NICE’s Highly Specialised Technologies assessments for very rare drugs – but the SMA patient population is too large for Spinraza to be considered with this scheme.

People with the most severe forms of SMA usually die before the age of 2. There are currently no active treatments targeting the underlying cause of SMA so the condition is managed through supportive care which aims to minimise the impact of disability, address complications and improve quality of life.

Spinraza is the first treatment to address the cause of motor neurone degeneration in SMA; it is injected directly into the spine and is a lifelong treatment.

But NICE’s independent advisory committee raised concerns that Spinraza’s long-term survival benefit is based on “optimistic assumptions” and is “highly uncertain”.

The cost-effectiveness body also said it had difficulty assessing the utility value of Spinraza – the wider value of the drug to society.

Including an assessment of the impact of the disease on carers added to the uncertainties, said NICE’s assessors.

But NICE’s main problem with Spinraza is its enormous cost – £450,000 per patient for the first year and £225,000 for subsequent years.

Based on the drug’s list price, the committee found that the NHS would have to pay £400,000 – £600,000 per quality adjusted life year (QALY) gained.

This is well above NICE’s usual upper cost-effectiveness threshold of £30,000 per QALY gained in its usual single technology appraisal.

Had NICE used the highly specialised technology programme to assess Spinraza, it would still have been too expensive – the upper limit for medicines that extend patients’ lives by 30 years or more is £300,000 per QALY.

A proposed confidential discount means the costs are too high for the NHS, according to NICE.

Meindert Boysen

NICE’s Meindert Boysen said: “The committee was willing to be flexible because of the nature of the condition and the paucity of the evidence, but the very high cost of nusinersen meant it could not recommend the drug as a cost effective use of NHS resources.

“Nusinersen is a promising treatment that has been shown to improve a range of outcomes important to patients. We are actively engaging with Biogen to discuss how they might address the uncertainties identified by the committee, while demonstrating the potential for nusinersen to be considered cost effective and managing the risk to the NHS of allowing access to this treatment.”

The post NICE in talks with Biogen after rejecting SMA drug appeared first on Pharmaphorum.

from Pharmaphorum https://pharmaphorum.com/news/nice-in-talks-with-biogen-after-rejecting-sma-drug/

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mywayaccess · 9 years ago

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I have Mucopolysaccharide Morquio. Do you judge me?

#vimizim #wheelchair #disability #disabled #dwarf #short #starwars #yoda #MPS #mpsiv

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lvarofarmaceuticatop19decat-blog · 7 years ago

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LOS RELATOS MÁS CHOCANTES SOBRE FARMACIAS DEL MOMENTO

La interpretación resumida es que hay una demanda de hechos interesantes sobre la industria farmacéutica. Desprovisto confiscación, descubrí 15 hechos alucinantes para que los elijas para tus propósitos. Determinado hechos vinieron de las mismas fuentes, así que amplié tu lista. A continuidad

encontrará una sumersión profunda de mi

indagación y los hechos asombrosos que pude desenterrar para usted.

Personalmente me encantó explorar esto porque aprendí muchos hechos interesantes sobre la

industria farmacéutica que no conocía antiguamente.

Las Farmacias utilizan farmacos segun el examen,

para tratamientos o prevención de molestias y para sanar funciones orgánicas.

Los registros de plantas medicinales y minerales datan de antiguas civilizaciones chinas, hindúes y mediterráneas. Los médicos

griegos antiguos tales a modo Galeno utilizaron una multiplicidad de drogas en su profesión. mientras el el siglo Xvi d.C., en seguida de que la medicina occidental comenzó a recobrar de su largo sueño

durante la Edad Media y Oscura, la práctica farmacéutica comenzó a desarrollarse deprisa. En 1546 apareció la primera relación (lista de medicamentos y su preparación) en

Alemania, y se considera que la profesión de farmacia comenzó en 1617 con la fundación de la Society of

Apothecaries en Londres. Entre los primeros productos farmacéuticos modernos se encontraban los anestésicos; la alcaloide se utilizó

por primera vez cercanías de 1804, el éter en 1842, el cloroformo

en mil ochocientos cuarenta y desgarrón y la cocaína en 1860. Otras sustancias

aisladas en el siglo Xix fueron la estricnina (1817), la quinina (1820) y la alcaloide (1828). Joseph Lister utilizó por primera vez el fenol

(ácido carbólico) para prevenir la infección en 1865.

En la preparación de las porción, muchos productos farmacéuticos son molidos a diferentes grados de finura.

Muchas sustancias medicinales se agregan al agua, al alcohol o a otro

adinerado para que se puedan usar en forma de solución. Estos pueden incluir espíritus, elixires y tinturas. Los ungüentos son una de

las muchas preparaciones semisólidas, que asimismo incluyen cremas, pastas y jaleas. Los productos farmacéuticos

sólidos incluyen píldoras, tabletas, pastillas y supositorios. En esta forma los compuestos son más estables, con menos lance de reacción química, y la cantidad es más claro de determinar. Además se simplifica el

provisión y el embalaje, y la producción de formas sólidas es

más eficiente.

El número de nuevas recetas mensuales de medicamentos que tratan la adicción a los opiáceos aproximadamente se

duplicó en los últimos dos años, depende nuevos datos, mientras que las recetas de analgésicos opiáceos siguieron

disminuyendo. A medida que caen las recetas de opiáceos, aumentan las recetas de medicamentos para tratar la adicción

Los cambios en el cálculo reflejan un adición de los esfuerzos de por medio los encargados de formular políticas y el sistema médico para hacer frente a la azote nacional de opioides, que está matando a más de

ciento quince personas todos los días. Pero también subraya las preguntas sobre si varios pacientes con daño están siendo subtratados

ya, y si el endurecimiento de la prescripción en los últimos años ha contribuido al acentuación de las muertes por sobredosis de protagonista y

fundamentalmente de fentanilo.

Aunque el número de personas que toman medicamentos para combatir la adicción está aumentando, sigue siendo una pequeña fracción de los

cerca de 2,6 millones de personas que se cree que sufren de "trastorno por uso de opiáceos" o

adicción. El dirección federalista ha estimado que tapia del veinte por centenar de ellos están recibiendo algún

patrón de tratamiento, pero de ellos, sólo un tercio está recibiendo buprenorfina, naltrexona o metadona, los terceto medicamentos

aprobados por la Administración de Drogas y Alimentos.

El número de personas que recibieron analgésicos opiáceos recetados por primera vez se redujo en 7.8 por ciento

mientras 2017, conforme el informe, tras adicionar en menos de uno por cien el año previo

Efectos secundarios ambientales de los medicamentos

¿Cómo afectan los medicamentos para uso humanitario y albéitar en suelos y masas de linfa a

la salubridad humana y al medio medio?

Los medicamentos desempeñan un papel importante en el tratamiento y la prevención de enfermedades tanto en humanos a modo en animales.

Pero se cargo a la propia naturaleza de los medicamentos, que también

pueden tener efectos indeseables sobre los animales y los microorganismos del medio ambiente. Bien que los efectos secundarios sobre la lozanía humana y animal se investigan a menudo en

estudios exhaustivos de seguridad y toxicología, http://valfarma.com/category/compra-venta-farmacias-en-castellon los posibles efectos ambientales de la confección y el uso de drogas no se comprenden bien y sólo modernamente se han convertido en un tema de

interés para la encuesta. Alguien de los efectos de

heterogéneo compuestos - particularmente los antihelmínticos en medicina veterinaria y terapéuticos

antibacterianos - actualmente se conocen (Daughton & Ternes, 1999; Boxall et al, 2003a, 2004a; Floate et al, 2005), pero hay muchas otras

sustancias que pueden afectar a los organismos en el medio atmósfera. Esto se complica aún más por el hecho de que

uno productos farmacéuticos pueden tener efectos sobre las bacterias y los animales bastante por so de las concentraciones comúnmente utilizadas en las pruebas de seguridad y efectividad. Igualmente, los productos de descomposición y la combinación de diferentes

compuestos biológicamente activos pueden tener efectos imprevistos en el medio medio. Aun puede ser seguro aceptar que estas sustancias no dañan sustancialmente a los seres

humanos, sólo recientemente hemos comenzado a averiguar si y

cómo afectan a una amplia matiz de organismos en el medio medio y lo

que esto significa para la salud ambiental.

Apenas hemos empezado a explorar si y cómo afectan a una amplia gama de organismos en el medio medio y lo que esto significa para la fortaleza ambiental.

No se débito subestimar la magnitud de este problema

potencial. Más de diez millones de mujeres sólo en los Estados Unidos usan anticonceptivos orales, los cuales eventualmente encuentran su camino

hacia el medio medio. Se produce y se utiliza una amplia serie de

medicamentos humanos, incluidos los antibióticos, las estatinas o las citotóxinas utilizados en el tratamiento del neoplasia, determinado de los cuales son miles de toneladas al año. Es difícil obtener advertencia sobre el número de medicamentos humanos utilizados, pero realidades recientes del Canadá

dicen que los medicamentos de alto consumición incluyen el acetominofeno, el ácido

acetilsalicílico, el ibuprofeno, el naproxeno y la carbamazepina (Metcalfe et al., 2004). Grandes cantidades de medicamentos veterinarios,

tanto los antibacterianos, los antifúngicos y los parasiticidas de la acuicultura y la agronomía, igualmente pueden contribuir a la degradación del medio estado, especialmente porque a menudo se introducen directamente en el suelo y las aguas superficiales, a diferencia de los

medicamentos para uso humano, que suelen pasar primero por una planta de tratamiento de aguas. Se estima que el uso de antibacterianos en la acuicultura sólo en los Ee.uu. oscila dentro

92.500 y ciento noventa y seis con cuarenta kg por año (Benbrook, 2002), mientras que las estimaciones del uso

total de antibacterianos en la agronomía de los Ee.uu. oscilan a través de 8,5 y 11,2

millones de kg por año (Nawaz et al, 2001; Mellon et al, 2001).

Estas terapias humanas y veterinarias se liberan en el medio ambiente de varias maneras (Fig. 1). Los residuos

liberados mientras el proceso de confección pueden eventualmente entrar en las

aguas superficiales. Posteriormente de la administración, los medicamentos humanos son absorbidos, metabolizados

y luego excretados en el norma de alcantarillado. Suelen pasar por una planta de

tratamiento primitivamente de llegar a las aguas receptoras o al suelo mediante la

aplicación de lodos de depuradora. Los antibacterianos para el tratamiento de peces o camarones en la acuicultura se liberan directamente en las aguas

superficiales. Los medicamentos veterinarios utilizados para tratar a los animales de forraje se excretan en el suelo

o en las aguas superficiales. En los tratamientos de ganadería intensiva, es creíble que estos fármacos entren indirectamente en el medio entorno a través de la aplicación de purines y excremento tanto fertilizantes. Otras vías de

entrada de menor importancia son las emisiones atmosféricas y la exención de medicamentos y

contenedores no utilizados.

Vías de entrada de los productos farmacéuticos en el medio estado

En la circunstancia, las empresas gastan un tercio de todos los ingresos por ventas en la

comercialización de sus productos, alrededor de el doble de lo que gastan en búsqueda y desarrollo.

Los 5 medicamentos más caros del mundo:

Glybera: €1.21 millones de gasto mayorista por año Soliris: €700,000 al por mayor por año Naglazyme: €485,747

costo mayorista por año Vimizim: €380,000 importe al por mayor por año

Elaprase: €375,000 hachís al por mayor por año

En promedio, el mundo gasta sólo aledaños de una cuadragésima parte de la cantidad que dedica a los medicamentos de uso efímero en medicamentos para animales. Pero esa inversión se utiliza para cubrir las innovaciones en fortaleza animal de los veinticuatro millones de pollos del mundo, más de 1.000 millones de cabezas de ganado boyal y cordero, 750 millones de cerdos y cabras, 500 millones de perros y 400 millones de gatos.

Para poder abonar por una fórmula mensual de Nexium, el popular medicamento para el descenso ácido, una aseguradora en los Estados Unidos paga, en cociente, $215 por cliente. Carente embargo, la misma composición en los Países Bajos declive cercanías de una fiebre parte menos, sólo 23€.En http://query.nytimes.com/search/sitesearch/?action=click&contentCollection&region=TopBar&WT.nav=searchWidget&module=SearchSubmit&pgtype=Homepage#/Compra venta farmacia general, las estimaciones mundiales de la adulteración de medicamentos son ambiguas, dependiendo de la área, pero las proporciones oscilan de por medio el 1% de las ventas en los países desarrollados y más del 10% en los países en desarrollo. En regiones específicas de África, Asia y América Latina, las posibilidades de comprar un medicamento amañado pueden ser superiores al 30%.

Las muertes por sobredosis de opioides recetados se han cuadruplicado desde 1999, al igual que las ventas de estos medicamentos recetados. De mil novecientos noventa y nueve a 2014, más de ciento sesenta y cinco personas murieron en España. por sobredosis relacionadas con opioides recetados.

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